Avvio di studi clinici sui reni di maiale geneticamente modificati
Due aziende biotecnologiche statunitensi hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha autorizzato l’inizio di studi clinici sui reni di maiale geneticamente modificati per trapianti umani. United Therapeutics, in collaborazione con eGenesis, ha avviato dal 2021 una serie di esperimenti per impiantare reni di maiale in esseri umani, inizialmente concentrandosi su pazienti in stato di morte cerebrale e, più recentemente, su riceventi viventi.
Un’innovativa soluzione alla carenza di organi
Questo approccio innovativo offre speranze significative per affrontare la grave carenza di organi disponibili per i trapianti. Negli Stati Uniti, oltre 100.000 persone sono attualmente in attesa di un trapianto, di cui più di 90.000 necessitano specificamente di reni.
Un passo cruciale verso il trapianto di organi
L’approvazione di United Therapeutics, comunicata lunedì, rappresenta un traguardo fondamentale per lo sviluppo di una tecnologia che potrebbe portare a un prodotto autorizzato, a condizione che i risultati del trial siano favorevoli. Il trial clinico inizierà con sei pazienti affetti da malattia renale allo stadio terminale, con l’intenzione di espandere il numero dei partecipanti fino a un massimo di 50. Il primo trapianto è previsto per la metà del 2025.
eGenesis e il suo studio sui pazienti con insufficienza renale
Parallelamente, la concorrente eGenesis ha ricevuto l’approvazione della FDA a dicembre per condurre uno studio su tre pazienti con problemi renali. Questo studio si concentrerà su pazienti affetti da insufficienza renale in lista per un trapianto, ma con bassa probabilità di ricevere un organo da un donatore deceduto entro cinque anni.
Il concetto di xenotrapianto e le sue sfide
Il concetto di xenotrapianto, ovvero il trapianto di organi da una specie all’altra, ha sempre affascinato la comunità scientifica, ma ha presentato sfide complesse. I primi esperimenti su primati non umani hanno incontrato notevoli difficoltà. Tuttavia, recenti progressi nella modifica genetica e nella gestione del sistema immunitario hanno avvicinato questo campo alla realizzazione pratica.
I maiali come donatori ideali
I maiali si sono affermati come donatori ideali per diversi motivi:
- Crescono rapidamente
- Producono grandi cucciolate
- Fanno parte della catena alimentare umana
Monitoraggio dei pazienti e risultati significativi
United Therapeutics ha comunicato che i pazienti coinvolti nel trial saranno monitorati per tutta la vita, con particolare attenzione a:
- Tassi di sopravvivenza
- Funzionalità renale
- Rischio di infezioni zoonotiche
Attualmente, esiste solo un ricevente umano vivente di un organo di maiale: Towana Looney, una donna di 53 anni proveniente dall’Alabama, ha ricevuto un rene da United Therapeutics il 25 novembre 2024. Looney detiene anche il record di sopravvivenza più lungo, avendo vissuto con un rene di maiale per 71 giorni. Un altro caso significativo è quello di David Bennett, residente nel Maryland, che ha ricevuto un cuore di maiale nel 2022, sopravvivendo per 60 giorni dopo il trapianto. Questi eventi segnano un passo importante nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni innovative per affrontare la crisi degli organi trapiantabili.
