I ricercatori dell’Università di Kumamoto hanno fatto una scoperta rivoluzionaria nel campo delle malattie neurodegenerative. Hanno individuato che le strutture di RNA chiamate G-quadruplexes (G4) giocano un ruolo fondamentale nell’aggregazione della -sinucleina, una proteina associata alla neurodegenerazione.
In condizioni normali, la -sinucleina regola la funzione neuronale, ma nelle malattie neurodegenerative si aggrega, causando danni cellulari e sintomi motori. I G4, che si formano in risposta allo stress cellulare, agiscono come un “scheletro” che favorisce l’aggregazione della -sinucleina.
Per contrastare questo processo dannoso, i ricercatori hanno testato l’efficacia dell’acido 5-aminolevulinico (5-ALA) nel bloccare la formazione dei G4. Nei topi con sintomi simili al morbo di Parkinson, il trattamento con 5-ALA non solo ha impedito l’aggregazione della -sinucleina, ma ha anche arrestato la progressione dei sintomi motori.
Questa scoperta apre la strada a nuove terapie mirate alle malattie neurodegenerative, concentrandosi sulla regolazione dei G4. Poiché queste strutture sono coinvolte anche in altre patologie come il morbo di Alzheimer, i benefici potenziali di tali trattamenti potrebbero estendersi a un ampio spettro di malattie neurodegenerative.
Questi risultati non solo offrono speranza per il trattamento precoce delle malattie neurodegenerative, ma gettano anche nuova luce sulle strategie preventive per contrastare la neurodegenerazione e migliorare la qualità della vita delle persone anziane.
La ricerca, condotta da un team guidato dal Professor Norifumi Shioda e dal Professore Associato Yasushi Yabuki, è stata pubblicata su Cell il 18 ottobre 2024. Il finanziamento per lo studio è stato fornito da diverse istituzioni giapponesi impegnate nella ricerca medica e scientifica.
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