Una dose giornaliera di nanocristalli d’oro sospesi in acqua ha portato a miglioramenti nei pazienti affetti da malattia di Parkinson e sclerosi multipla (SM), secondo i risultati di studi clinici di fase due. Il trattamento affronta uno squilibrio energetico che si verifica nel cervello, e studi precedenti su animali e esseri umani hanno suggerito che potrebbe aiutare a rallentare il declino neurologico e forse anche innescare una parziale ripresa per questi pazienti.
“Siamo cautiamente ottimisti che saremo in grado di prevenire o addirittura invertire alcune disabilità neurologiche con questa strategia”, ha detto il dottor Peter Sguigna, professore assistente di neurologia e ricercatore presso l’Istituto cerebrale Peter O’Donnell Jr. presso l’Università del Texas Southwestern, in una dichiarazione.
Se questa visione si realizzasse, avrebbe il potenziale per cambiare il gioco per migliaia di persone colpite da neurodegenerazione.
La Fondazione Parkinson stima che quasi un milione di persone negli Stati Uniti vivano con la malattia di Parkinson, rendendola la seconda malattia neurodegenerativa più comune dopo l’Alzheimer. È una storia simile per la SM – la Società Nazionale di Sclerosi Multipla ha recentemente rivisto le sue stime sulla prevalenza della malattia sulla base di nuovi dati, scoprendo che quasi un milione di cittadini statunitensi vivono con la SM.
Uno dei tratti distintivi del Parkinson e della SM è un declino più rapido e grave nel metabolismo energetico del cervello. Un cervello sano richiede un’offerta continua della molecola energetica del corpo, l’adenosina trifosfato (ATP). Con l’avanzare dell’età, le attività cellulari rallentano e c’è meno ATP disponibile per il cervello da utilizzare – e nel Parkinson e nella SM, ciò accade ancora più rapidamente.
Il metabolismo energetico del cervello può essere misurato osservando il rapporto tra le forme ridotte e ossidate della molecola nicotinamide adenina dinucleotide (NADH e NADKrebs cycle, la reazione cellulare a più fasi che genera energia sotto forma di ATP. +, rispettivamente). Entrambi sono componenti vitali nel
Studi su modelli cellulari, animali e pazienti umani hanno suggerito che il mirare a questo equilibrio tra NAD+ e NADH potrebbe essere fondamentale per migliorare i sintomi associati alle malattie neurodegenerative. Ecco dove entrano in gioco i nanocristalli d’oro – possono agire come catalizzatori per stimolare il metabolismo energetico e aumentare il rapporto NAD+/NADH.
Sguigna e i suoi colleghi hanno collaborato con l’azienda biofarmaceutica Clene Nanomedicine, che stava sviluppando un trattamento a base di nanoparticelle d’oro che poteva essere somministrato per via orale. Il trattamento sperimentale che è stato poi utilizzato negli studi clinici è stato chiamato CNM-Au8.
In totale sono stati reclutati ventiquattro pazienti: 11 con SM recidivante sono stati inseriti in uno studio di fase due chiamato REPAIR-MS, e 13 con malattia di Parkinson si sono iscritti a uno studio di fase due chiamato REPAIR-PD. Dopo scansioni di base per valutare i loro rapporti NAD+/NADH e altri indicatori del metabolismo energetico del cervello, hanno assunto una dose giornaliera di CNM-Au8 per 12 settimane.
Complessivamente, alla fine dello studio, i pazienti hanno registrato un aumento medio del 10,4% nei loro rapporti NAD+/NADH, dimostrando che il trattamento stava avendo l’effetto desiderato. Anche i livelli di ATP si sono normalizzati. I pazienti con Parkinson hanno anche segnalato miglioramenti in alcuni dei sintomi motori associati alla malattia, suggerendo che CNM-Au8 potrebbe avere un vero impatto sulla loro qualità di vita.
È importante sottolineare che nessuno dei partecipanti ha segnalato effetti avversi gravi.
Sguigna ha descritto i risultati come incoraggianti, ma ha avvertito che sono necessari ulteriori studi. Lo studio REPAIR-MS continuerà a reclutare partecipanti per vedere se i risultati possono essere ripetuti nelle persone con la forma progressiva di SM.
Bere una miscela giornaliera contenente oro effettivo potrebbe sembrare qualcosa riservato a antichi signori della guerra o reali eccentrici – ma se ulteriori studi continueranno a produrre risultati promettenti, c’è una reale possibilità che potremmo vedere questo tipo di trattamenti in uso clinico nel futuro non troppo lontano.
Lo studio è stato pubblicato nel Journal of Nanobiotechnology.
