Il Ruolo Cruciale della Proteina ADAR1 nella Biologia Molecolare
Scopri come la proteina ADAR1 regola l'editing dell'RNA e le sue potenziali applicazioni terapeutiche nella medicina di precisione.
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Quattro bambini con una rara forma di cecità hanno mostrato miglioramenti significativi grazie a una terapia genica innovativa. Questo trattamento rappresenta una svolta nel trattamento della distrofia retinica, offrendo speranza…
Una nuova terapia genica inalabile per la fibrosi cistica ha avviato la fase I degli studi clinici, promettendo di migliorare la vita dei pazienti e offrendo nuove speranze per il…
Un ragazzo di 11 anni con perdita uditiva congenita diventa il primo paziente a beneficiare di una terapia genica sperimentale, riprendendo l'udito dopo 11 anni di sordità.