Innovativo farmaco per la sindrome di Leigh
Un gruppo di scienziati sta sviluppando un farmaco innovativo, HypoxyStat, in grado di replicare i benefici fisiologici della respirazione in ambienti montani. Questo medicinale potrebbe essere cruciale per le persone affette da malattie metaboliche gravi, come la sindrome di Leigh, fornendo ossigeno a basse dosi.
Efficacia di HypoxyStat negli esperimenti
In esperimenti condotti su topi, HypoxyStat ha dimostrato di prolungare la vita degli animali con eccesso di ossigeno nel cervello fino a quattro volte. Inoltre, ha mostrato efficacia in topi con neurodegenerazione avanzata, invertendo il danno cerebrale e migliorando:
- Mobilità
- Forza muscolare
- Coordinazione
La sindrome di Leigh e i suoi effetti
La sindrome di Leigh è una malattia rara che colpisce i mitocondri, compromettendo la produzione di energia. I bambini affetti spesso non superano i primi anni di vita, con solo il 20% che raggiunge i 20 anni. In alta quota, il corpo si adatta, rendendo difficile il trasporto dell’ossigeno ai tessuti.
Ricerche precedenti sulla sindrome di Leigh
Esperimenti pionieristici hanno dimostrato che i modelli murini di sindrome di Leigh esposti a basse concentrazioni di ossigeno non solo evitano danni cerebrali, ma riescono anche a invertire quelli già presenti. Ricerche successive hanno confermato questi risultati, ma non è chiaro se gli esseri umani possano beneficiare in modo simile.
Vantaggi di HypoxyStat rispetto ad altre terapie
A differenza delle camere ipobariche utilizzate da alcuni atleti, HypoxyStat può essere assunto quotidianamente, consentendo ai pazienti di mantenere le loro normali attività. I ricercatori, tra cui la biochimica Isha Jain, stanno esplorando come replicare farmacologicamente gli effetti benefici della bassa ossigenazione.
Meccanismo d’azione di HypoxyStat
Il team di ricerca ha ipotizzato che aumentando la capacità dei globuli rossi di trasportare ossigeno, si potrebbe ridurre la quantità di ossigeno rilasciato nei tessuti. Nel 2017, è stato identificato un farmaco, GBT-440, che incrementa l’affinità dell’emoglobina per l’ossigeno. I risultati hanno portato alla scoperta di HypoxyStat, che ha mostrato una significativa riduzione dei danni cerebrali nei topi affetti da sindrome di Leigh.
Prospettive future per HypoxyStat
Attualmente, il team di ricerca sta sviluppando una versione di seconda generazione di HypoxyStat, con l’obiettivo di migliorare la sua applicabilità in modelli di primati e nei trial clinici umani. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Cell, aprendo nuove strade per il trattamento delle malattie mitocondriali.
