I test clinici per un trattamento delle lesioni spinali utilizzando un ponte fatto di cellule staminali provenienti dal naso dei pazienti sopra il danno stanno per iniziare. Milioni di persone in tutto il mondo soffrono di lesioni spinali, creando una domanda crescente di cure. La ricerca che indica un percorso per trattare le lesioni spinali utilizzando le cellule staminali dal naso ha attirato una grande attenzione. Ora, i primi partecipanti sono stati arruolati in uno studio clinico per testare una versione più avanzata della tecnologia. Versioni precedenti iniettavano le cellule nel sito della lesione, ma lo studio di fase I/IIa utilizzerà ponti di 1-2 cm costruiti da milioni di cellule nervose olfattive.
“I nostri innovativi ponti nervosi, combinati con le cellule olfattive ad alta purezza, offrono ciò che riteniamo essere la migliore speranza per trattare le lesioni al midollo spinale”, ha dichiarato il Professor James St John dell’Università di Griffith. Le lesioni spinali sono particolarmente complesse da trattare poiché le cellule del sistema nervoso centrale non si rigenerano negli adulti. L’evoluzione ha compensato questa vulnerabilità avvolgendo i componenti del sistema nervoso centrale in guaine di mielina, ma ciò può presentare un ulteriore ostacolo quando la guaina stessa è cicatrizzata.
I nervi periferici mantengono la capacità di rigenerarsi, ma di solito mancano delle caratteristiche necessarie per ripristinare le lesioni spinali. I nervi olfattivi sono un’eccezione. Le cellule olfattive trapiantate in questo studio hanno un ruolo specializzato nel naso. A differenza di altre cellule nervose, si rigenerano ogni 6-8 settimane, una risposta evolutiva al ruolo che svolgono nella protezione del sistema respiratorio contro potenziali invasori come batteri. Ciò rende le loro cellule staminali candidati per riprogrammare a sostituire altri nervi danneggiati.
È una vita pericolosa servire da guardia contro gli intrusi, quindi le cellule olfattive hanno una breve durata di vita, costringendo il corpo a produrne di nuove da cellule staminali che possono differenziarsi in nuove cellule. D’altra parte, queste cellule devono anche connettersi al sistema nervoso centrale per trasmettere i loro messaggi di odori rilevati al cervello. Queste due capacità le rendono particolarmente adatte alla riparazione spinale.
Nel 2002 uno studio clinico ha dimostrato che trattare le lesioni spinali dei pazienti con cellule staminali raccolte dal proprio naso era sicuro. Molte persone credevano che il trattamento diffuso fosse dietro l’angolo e certamente, i titoli suggerivano tanto. Da allora, altri studi in tutto il mondo hanno testato le cellule ma, sebbene ci siano stati alcuni risultati incoraggianti, le difficoltà tecniche nel preparare e trapiantare le cellule sono state fattori limitanti.
Nessuno di questi studi ha visto pazienti passare improvvisamente dall’uso di sedie a rotelle a correre maratone senza aiuto, ma dieci anni fa Darek Fidyka è stato in grado di camminare aggrappandosi alle sbarre dopo un trapianto dal proprio naso. Fidyka ha anche riguadagnato un certo controllo sulla vescica, l’intestino e le funzioni sessuali che aveva perso quando un attacco con un coltello gli ha reciso il midollo spinale, e dopo altri due anni di progressi ha imparato a guidare un triciclo. Tuttavia, il successo non è stato affidabile.
Nonostante decenni di ricerca mondiale per trovare un trattamento per le lesioni al midollo spinale, non esiste ancora un trattamento clinicamente disponibile. St John ha spiegato che ciò è in parte dovuto al fatto che i lavori precedenti utilizzavano cellule raccolte dal bulbo olfattivo, che comporta un rischio sostanziale, o erano cellule nasali con una purezza fino al 11 percento. Il team afferma di aver risolto il problema della raccolta di cellule nasali pure.
Forse ancora più importante, le prime cellule venivano iniettate in una sospensione liquida, ma non erano a contatto tra loro. Lo studio di Fidyka ha comportato 240 iniezioni, rischiando di causare danni nel processo. St John e i colleghi del team che ha eseguito gli studi di sicurezza originali hanno sviluppato i ponti nervosi in risposta, e dicono che superano gli altri metodi negli studi sugli animali.
Il loro approccio fa sì che i chirurghi prendano il ponte nervoso e lo posizionino sopra la cicatrice e attraverso di essa fino al sito della lesione. Le cellule hanno già stabilito connessioni e stanno secernendo fattori di crescita per supportarsi a vicenda prima dell’inserimento. Per rigore, un terzo dei partecipanti allo studio non riceverà il trattamento. Invece, riceveranno lo stesso programma di riabilitazione intensiva che riceveranno coloro che si sottoporranno all’intervento chirurgico, che St John ha detto non è attualmente disponibile in Australia.
St John ha aggiunto che sebbene non si possano fare promesse, il programma guarderà favorevolmente all’arruolamento dei partecipanti che non saranno scelti per ricevere l’intervento chirurgico in seguito se lo studio dovesse dimostrarsi efficace. Ci sono speranze che le cellule olfattive possano alla fine fornire benefici ancora più ampi, essendo utilizzate per trattare lesioni cerebrali o malattie neurodegenerative.
St John ha detto che sono concentrati sulla colonna vertebrale, anche se stanno pensando a modi in cui l’approccio potrebbe essere utilizzato per la riparazione dei nervi periferici. Le lesioni cerebrali sono molto più difficili. Sono stati pubblicati molti articoli sugli studi sulle cellule olfattive per le lesioni spinali, incluso da St John e dal suo team, ma i dettagli sulla costruzione dei ponti rimangono un segreto ben custodito.
Oltre ai problemi di purezza e sopravvivenza delle cellule, gli sforzi precedenti si sono arenati per mancanza di finanziamenti, che non arriveranno a meno che gli sponsor commerciali non si aspettino di ottenere un monopolio, almeno all’inizio. “Saranno necessari 50-100 milioni di dollari per gli studi clinici di fase II”, ha detto St John; “E la fase tre…” ha lasciato in sospeso.
La combinazione di denaro governativo e filantropico, oltre al supporto delle istituzioni di ricerca che hanno permesso a questo studio di andare avanti, potrebbe non essere sufficiente. St John e i colleghi hanno deciso che dovevano sacrificare la trasparenza e i benefici di carriera della pubblicazione, al fine di massimizzare le loro possibilità di ottenere brevetti che potrebbero essere l’unico modo per portare la tecnologia sul mercato.
Ci sono ancora posti disponibili per lo studio: i partecipanti devono aver vissuto con una lesione spinale per almeno 12 mesi, anche se possono registrarsi tramite scitrial@griffith.edu.au dopo quattro mesi, e vivere nel sud-est dell’Australia. Ulteriori informazioni sui criteri di inclusione possono essere trovate qui.
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