Per la prima volta nella storia, un bambino affetto da un tipo mortale di tumore cerebrale noto come glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) è stato completamente guarito. Fino ad ora, i medici erano stati in grado di offrire solo radioterapia nel tentativo di rallentare la crescita del cancro, ma questa scoperta offre speranza per un trattamento più efficace.
Apparendo quasi esclusivamente nei bambini, il DIPG è una forma rara ma estremamente aggressiva di cancro. Purtroppo, a causa della posizione del tumore nel tronco cerebrale, non è possibile effettuare un intervento chirurgico per rimuovere il cancro e il tempo di sopravvivenza medio è solo di nove o dieci mesi.
Lucas, proveniente dal Belgio, aveva 6 anni quando gli è stata diagnosticata la malattia. Disperatamente alla ricerca di aiuto, i suoi genitori lo hanno portato in Francia dove è stato arruolato nello studio Biological Medicine for DIPG Eradication (BIOMEDE).
Iniziato nel 2014, BIOMEDE ha confrontato l’efficacia di tre diversi farmaci antitumorali – erlotinib, everolimus e dasatinib. Tuttavia, in modo cruciale, i ricercatori hanno prima estratto un piccolo frammento del tumore di ciascun paziente utilizzando un ago al fine di effettuare una biopsia e analizzare il profilo molecolare di ciascun cancro individuale.
Ciò ha permesso ai medici di assegnare la medicazione più adatta in base ai risultati della biopsia di ciascun paziente. Lucas è stato uno dei 233 pazienti affetti da DIPG inclusi nello studio e è stato trattato con everolimus.
Parlando con AFP, il ricercatore principale di BIOMEDE, il dottor Jacques Grill, ha detto che “Lucas ha sconfitto tutte le probabilità” e, all’età di 13 anni, rimane libero dal cancro. “Durante una serie di scansioni MRI, ho osservato come il tumore scomparisse completamente”, ha detto Grill.
Mentre altri sette bambini inclusi nello studio sono sopravvissuti diversi anni dopo la diagnosi, Lucas è stato l’unico a vedere il suo tumore scomparire completamente. “Non conosco altri casi come il suo nel mondo”, ha detto Grill.
I ricercatori stanno ancora cercando di capire perché alcuni pazienti rispondono meglio al trattamento di altri, anche se le differenze molecolari tra un cancro e l’altro probabilmente svolgono un ruolo significativo. Ad esempio, Grill spiega che “il tumore di Lucas aveva una mutazione estremamente rara che crediamo abbia reso le sue cellule molto più sensibili al farmaco”.
Sulla base dei risultati dello studio BIOMEDE iniziale – che è durato fino al 2019 – i ricercatori hanno scelto everolimus come farmaco candidato per BIOMEDE 2.0, che è iniziato nel settembre 2022. Gli scienziati stanno anche cercando di creare gruppi di cellule noti come organoidi tumorali, che riflettono le anomalie genetiche dei tumori dei pazienti.
Se il team riesce a riprodurre con successo le proprietà osservate nel DIPG di Lucas, potrebbero essere in grado di utilizzare queste cellule coltivate in laboratorio per testare nuovi farmaci.
Tuttavia, per quanto eccitante possa sembrare, Grill afferma che un trattamento efficace per la malattia è ancora lontano, poiché i farmaci hanno un lungo percorso dalla concezione all’uso diffuso.
“In media, ci vogliono da 10 a 15 anni affinché il primo candidato diventi un farmaco – è un processo lungo e complesso”, ha detto.
